Studien

Wissenschaftliche Studien und Register dienen der weiteren Erforschung von Erkrankungen und möglichen Therapien. Gerade im Bereich der seltenen Erkrankungen ist dies von großer Bedeutung, da hier oft nur Daten verhältnismäßig weniger Patienten erhoben werden können, daraus aber allgemeine Aussagen zum Verlauf, Behandlung etc. abgeleitet werden müssen.

Grundsätzlich werden in der klinischen Forschung interventionelle und nicht-interventionelle Studien unterschieden. Wer von interventionellen Studien spricht, meint in der Regel Therapiestudien, bei denen eine bestimmte (neue) Behandlungsmethode erprobt wird. Interventionelle (Arzneimittel-) Studien werden in die Phasen I bis IV eingeteilt.

Patienten, bei denen eine LHON festgestellt wurde, können an wissenschaftlichen Studien teilnehmen.

Auf dieser Seite finden Sie Links und Informationen zu den laufenden Studienprogrammen.

Patienten-Register

Ein Patientenregister ist eine Sammlung von Daten über Menschen, die mit einer bestimmten Erkrankung leben. Damit können Ärzte und Wissenschaftler herausfinden, wie viele Patienten mit dieser Erkrankung leben, wie der Verlauf der Erkrankung ist und wie sie behandelt werden.

Für LHON gibt es derzeit keine Heilung. Ärzte und Wissenschaftler versuchen, mehr über die Erkrankung herauszufinden und einer Heilung näher zu kommen. Patientenregister unterstützen die Forschung.

Wenn es eine mögliche Behandlung für die Erkrankung gibt, können Forscher mit dem Register Patienten finden und sie fragen, ob sie bei einer Studie mitmachen möchten. Dazu müssen sie manchmal testen, ob zum Beispiel ein bestimmtes Medikament Patienten hilft. Da es aber nur wenige Menschen mit LHON gibt, ist es hilfreich die Kontaktdaten von vielen Patienten an einer Stelle zu sammeln. Außerdem können Ärzte sehen, welche Behandlung Menschen mit LHON bekommen und wie gut sie ihnen hilft.

Bei folgenden Registern werden derzeit Daten gesammelt:

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Beobachtungsstudien (nicht-interventionelle Studien)

Neben den Interventionsstudien sind nicht-interventionelle Studien die zweite große Gruppe klinischer Studien. Bei diesen Studien gibt es keine gezielte „Intervention“. Es wird lediglich beobachtet und dokumentiert. Eine nicht-interventionelle Studie ist ein Forschungsprojekt, dessen Ziel es ist, eine Zeit lang Daten zu sammeln darüber, wie eine bestimmte Behandlung angewendet wird und was ihre Auswirkungen sind, ohne dabei Änderungen an der normalen Versorgung vorzunehmen. Jede verabreichte Behandlung wird Ihrer normalen Routine folgen und wird vom Patienten und seinem Arzt entschieden.

Bei folgenden Beobachtungsstudien werden derzeit Daten zu LHON erhoben und ausgewertet:

Bitte klicken Sie für weitere Informationen zu den Studien jeweils auf das PLUS-Symbol.

PAROS (Post Authorisation Safety Study with Raxone® in LHON Patients)

= Nicht-interventionelle Studie zur klinischen Erfahrung bei Patienten, denen Raxone® zur Behandlung der Leberschen Optikusatrophie (Leber‘s Hereditary Optic Neuropathy, LHON) verschrieben wurde

Ziel der Studie

Das Ziel dieser nicht-interventionellen Studie ist, zusätzliche Informationen über die Verwendung von Raxone® bei der langfristigen Behandlung der Leber’schen Optikusatrophie (LHON) zu sammeln, sowie die Sicherheit und Wirksamkeit von Raxone® in der Praxis zu beurteilen. Diese Studie wird die für den Patienten übliche Versorgung, in keiner Weise verändern oder beeinträchtigen. Hier können Sie alle Details zur Studie (ClinicalTrials.gov) nachlesen.

Einschlusskriterien

1. Einnahme von Raxone® zur Behandlung von LHON innerhalb der zugelassenen Indikation
2. Mindestalter von 12 Jahren (≥12)
3. Keine Teilnahme an (anderen) interventionellen Studien

CRS Studie (Case Record Survey)

= Historische Fallstudienbefragung zu Sehschärfedaten von Patienten mit LHON

Ziel der Studie

Das Ziel der Fallstudienbefragung ist es, zu einem besseren Verständnis des natürlichen Fortschreitens (dem klinischen Verlauf) der Krankheit bei Patienten mit einer genetisch bestätigten LHON-Diagnose beizutragen. Hierfür werden Daten zur Sehschärfe aus bestehenden Krankenakten erfasst.

Die Datenerhebung im Rahmen der Fallstudienbefragung erfolgt in Europa über einen Zeitraum von ca. einem Jahr bei so vielen Patienten wie in der vorgegebenen Zeit möglich.

Zur Teilnahme ist keine Vorstellung im Friedrich-Baur-Institut notwendig. Wir werden Patienten die Einwilligungserklärung per Post zukommen lassen und werden um die Zusendung der Augenbefunde bitten.

Einschlusskriterien

1. An LHON erkrankt nach dem Jahr 1999 (einschließlich 1999)
2. Genetische Bestätigung einer der drei häufigsten Mutationen 11778, 3460 oder 14484
2. Mindestalter von 12 Jahren (≥12)
4. Mindestens zwei gemessene Visus-Untersuchungen nach der Erkrankung und vor eventueller Idebenon-Einnahme.

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Klinische Studien

Klinische Studien dienen dazu, bestimmte Fragen zu neuen Therapien, Impfstoffen oder diagnostischen Verfahren – oder auch neue Anwendungsbereiche bekannter Arzneimittel – zu untersuchen. In klinischen Studien wird festgestellt, ob neue Medikamente, Diagnostika oder Behandlungen sicher und wirksam sind.

Klinische Studien finden in mehreren Phasen statt. Im Laufe einer Studie werden immer mehr Informationen über das mögliche Medikament gewonnen, welche Risiken bestehen und wie gut es wirken oder nicht wirken kann, und wie sich die Behandlung auf verschiedene Aspekte der Lebensqualität auswirkt.

Nachfolgende klinische Studien schließen derzeit noch Patienten ein. Bei Interesse, melden Sie sich bitte hier: LHON(at)med.LMU.de.

Studien zu Idebenon

LEROS (Open-Label Intervention Study to Assess the Efficacy and Safety of Long-Term Treatment With Raxone® in Leber's Hereditary Optic Neuropathy (LHON))
rekrutierend

Eine offene, interventionelle Studie zur Beurteilung der Wirksamkeit und Sicherheit einer Langzeitbehandlung mit Raxone® bei Leberscher hereditärer Optikusneuropathie (LHON) im Vergleich zu einer externen Kontrollgruppe mit natürlichem Krankheitsverlauf

Über die Studie

250 Patienten
ungefähr 35 Studienzentren, hauptsächlich in Europa
2-jährige Behandlung

Studienziele

Mehr über eine mögliche Verbesserung der Sehkraft (Sehschärfe) durch Idebenon bei Patienten mit LHON zu erfahren
Mehr über die Verträglichkeit von Idebenon bei Langzeitanwendung zu erfahren

HABEN SIE INTERESSE DARAN?

Sie können an der Studie teilnehmen, wenn
Sie mindestens 12 Jahre alt sind;
bei Ihnen in den letzten 5 Jahren eine LHON, die Ihre Sehkraft beeinträchtigt, diagnostiziert wurde.

Klicken Sie auf die Grafik, um alle Details zur Studie nachzulesen (externer Link zu ClinicalTrials.gov).
Leros Study

Gentherapie-Studie

GS-LHON-CLIN-03 Studien
vollständig rekrutiert

GS-LHON-CLIN-03A = RESCUE Studie
vollständig rekrutiert

GS-LHON-CLIN-03B = REVERSE Studie
vollständig rekrutiert

Hier können Sie alle Details zur Studie (ClinicalTrials.gov) nachlesen:
https://clinicaltrials.gov/show/NCT02652767
https://clinicaltrials.gov/show/NCT02652780/

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